我國罕見病患者超千萬，但目前，他們的治療藥物基本依賴進口，一般患者家庭無力承擔治療費用，許多患者只能望藥興嘆。在罕見病防治救助方面，進展緩慢，對罕見病藥品的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售等也缺少政策支持。（3月20日《廣州日報》）
很多罕見病患者無路可走，不外乎三個原因。藥物問題：國內(nèi)藥企根本不愿在研發(fā)上投入，生產(chǎn)不出所需藥品；醫(yī)療問題：我國尚未制定罕見病的診療規(guī)范，甚至還未定義“罕見病”,使罕見病患者篩查、防治困難重重，絕大多數(shù)被長期漏診、誤診及無效檢查；最后是醫(yī)療費用問題：罕見病藥物多數(shù)要從國外進口，費用巨大，患者家庭大都無力承擔。
如何讓罕見病患者看到希望曙光？首先，就應(yīng)仿效發(fā)達國家的做法，盡快出臺關(guān)于罕見病和罕用藥物的法律法規(guī)，以促進罕見病的臨床研究和藥物研發(fā)。還應(yīng)盡快組織醫(yī)療專家制定這些罕見病的診療規(guī)范。甚至，或許還很有必要建立專門的罕見病專業(yè)醫(yī)療機構(gòu)。
其次，政府在政策及資金上扶持研制生產(chǎn)罕見病的治療藥物。日本實施了一部《罕見病用藥管理制度》，其中規(guī)定，藥企研究的全過程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優(yōu)惠。美國藥品管理局也為“孤兒藥”的注冊提供快速通道程序，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場獨占權(quán)。
最后，還要盡快將罕見病納入國家醫(yī)保的制度保障范疇。藥物“天價”，但不少患者卻必須終身服藥，多數(shù)家庭根本承擔不起。政府應(yīng)為這些罕見病患者修條法律制度的“路”，以拯救他們的生命。 （吳帥）
